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Allgemeines
Epidemiologie
Sehr selten.
Ätiologie
Ursächlich sind autosomal-rezessive Mutationen im Gen GYS2 (12p12.2), das für die leberspezifische Glycogen-Synthase 2 kodiert.
Pathogenese
Das Enzym katalysiert die Verlängerung der Glycogenkette in der Leber.
Die Enzymdefizienz führt einerseits dazu, dass die Leber nach dem Essen den Glucosezustrom aus dem Gastrointestinaltrakt nicht bewältigen kann mit der Folge der Hyperglycämie und Hyperlactatämie während beim Fasten keine Glycogenvorräte vorhanden sind, um die Blutzuckerkonzentration hoch zu halten mit der Folgte der Hypoglycämie und Ketonämie.
Pathologie
Klinik
- Hypoglycämien
Diagnostik
Labor:
- postprandial: Hyperglycämie (u.U. mit zerebralem Krampfanfall), Hyperlactatämie.
- Fasten (über Nacht): Hypoglycämie, Hypoalaninämie, Hyper-BCAA-ämie, Ketonämie.
Differentialdiagnosen
DD Hypoglycämie im frühen Kindesalter
Gluconeogenese:
- Hereditäre Fructoseintoleranz
- Glycogenspeicherkrankheit Ia (GSD1a, von Gierke)
- Fructose-1,6-bisphosphatase-Defizienz
- Phosphoenolpyruvat-Carboxykinase 1-Defizienz
- Phosphoenolpyruvat-Carboxykinase 2-Defizienz
- ( Pyruvat-Carboxylase-Defizienz)
Glycogenbiosynthese:
β-Oxidation (hypoketotische Hypoglykämie!):
Ketonkörperbiosynthese:
Therapie
- Regelmäßige Protein-reiche Mahlzeiten
- Komplexe langsam resorbierbare Kohlenhydrate (Maisstärke) zur Nacht
Komplikationen
Schwere Hypoglycämien.
Prognose
Normale körperliche und geistige Entwicklung.
Geschichte
Literatur
Weblinks
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